IDH野生型胶质瘤有什么靶向药可用？Balversa展现早期疗效
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2025-11-24 19:18
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根据在2025年神经肿瘤学会年会上公布的结果，靶向药Balversa在携带FGFR-TACC(F3T3)基因融合的复发性或进展性IDH野生型胶质瘤患者中，展现出可预测的毒性特征及早期疗效信号。taptap点点PG电子健康国际医疗补充，该结果源自II期ETCTN 10559试验(NCT05859334)的安全性入组队列研究，于2025年神经肿瘤学会年会上公布。该分析还显示该药物可产生持久疗效。
taptap点点PG电子健康科普：
F3T3基因融合是成人胶质瘤中最常见的基因融合类型，约占成人IDH野生型胶质瘤患者的3%至6%。F3T3融合是胶质瘤发生过程中出现的干性改变，可独立预测胶质瘤预后良好;这些融合在复发性胶质母细胞瘤中仍得以保留。体外和体内研究表明，F3T3融合具有强烈的致癌活性，并对F3T3抑制剂敏感。
Balversa作为强效口服泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂，于2024年获FDA批准用于挽救性治疗：经FDA认证检测确认存在FGFR突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，且在接受一或多线全身治疗期间或之后出现疾病进展者。尽管篮式试验曾报道胶质瘤患者对Balversa的应答，但在ETCTN 10559研究之前，尚无临床试验专门评估该药物对携带F3T3融合基因胶质瘤的疗效。
Balversa临床试验进展
这项多中心单臂试验招募了复发性或进展性F3T3融合阳性胶质瘤患者。试验设计包含两个安全性入组队列：队列1(n=6)采用每日8毫克的持续剂量评估药物安全性。若观察到至少2例剂量限制性毒性(DLT)事件，则患者将进入安全导入队列2(n=6)，接受每日6毫克Balversa的持续剂量;若任一队列观察到1例或无DLT事件，则额外招募21名患者进入剂量扩展队列。若6毫克剂量水平出现至少2例DLT事件，则终止试验。当前报告的队列确定了该人群中8毫克剂量Balversa的安全性、耐受性和RP2D。
患者平均年龄为63.3岁(标准差6.9)，中位年龄为64岁(范围52-72岁)。男性和女性患者各3例。多数患者为白人(n=5)且非西班牙裔或拉丁裔(n=4)。所有患者均为4级胶质母细胞瘤，既往接受过放疗和替莫唑胺治疗。多数患者卡氏评分达90分(n=5)，其中2例患者既往接受过1线、2线和3线治疗。
安全性入组队列已于2024年10月完成治疗，每日8毫克的持续给药方案被确认为Balversa的推荐II期剂量(RP2D)。1例患者出现剂量限制性毒性(DLT)，表现为3级中心性浆液性视网膜病变;此为唯一报告的3级治疗相关不良事件(TEAE)，也是唯一导致Balversa停药的TEAE。所有患者在第1周期DLT阶段均报告了TEAE及1级TEAE，未出现4级及以上TEAE。2级TEAE包括消化不良(n=2)、高磷血症(n=1)和低钠血症(n=1)。1级高磷血症常见(n=4)。无TEAE导致Balversa减量或治疗中断。taptap点点PG电子健康国际医疗指出，值得注意的是，1例患者出现3级脑水肿，经评估与治疗无关。
初步疗效数据涉及5名患者。最佳总体反应包括：完全缓解(CR;n=1)、部分缓解(PR;n=2)、疾病稳定(n=1)及疾病进展(n=1)。在胶质瘤中，Balversa的安全性特征符合该药物在其他肿瘤类型中已知的预期安全性特征，且在此患者群体中观察到持久的疗效反应。该II期试验的剂量扩展队列于2025年2月启动患者招募。目前已完成计划招募21例患者中的90%，并激活了12个临床试验中心。
Balversa临床治疗实例
研究人员重点介绍了安全性入组队列中两例病例研究的结果。其中一名患者为60岁女性，患有复发性世界卫生组织(WHO)4级F3T3融合阳性胶质母细胞瘤。该患者接受活检后，先进行放疗联合替莫唑胺治疗，随后接受6个周期的辅助替莫唑胺治疗。初诊15个月后，患者出现临床及影像学疾病进展。2024年4月入组ETCTN 10559试验，完成超过19个疗程治疗。该患者治疗仍在持续，于第1疗程达到部分缓解(PR)，第13疗程实现完全缓解(CR)。
第二例研究对象为68岁男性，确诊IDH野生型、F3T3融合阳性、WHO IV级胶质母细胞瘤，MGMT启动子未甲基化。该患者接受右顶颞部肿瘤次全切除术，随后进行3周低分次放疗联合替莫唑胺治疗，继而接受4个周期的辅助替莫唑胺治疗。患者于2024年10月入组ETCTN 10559研究，在第8周期达到部分缓解(PR)。
taptap点点PG电子健康温馨提示：Balversa在携带F3T3基因融合的复发性或进展性IDH野生型胶质瘤患者中表现出可耐受的安全性特征。内地患者如有治疗需求，可联系taptap点点PG电子健康国际医疗预约香港看病，使用进口新药新疗法治疗。taptap点点PG电子健康已经为内地患者开通了前往香港就医绿色服务通道，能够为患者提供香港医院床位加急预约、检查治疗优先安排、香港专家多学科联合会诊、香港医疗签证办理等一站式就医服务。
参考来源：
de la Fuente M, Bhatia A, A phase 2 study of erdafitinib in patients with recurrent or progressive IDH-wild type glioma with FGFR-TACC gene fusions: safety run-in cohort results. Presented at: 2025 SNO Annual Meeting; November 19-23, 2025; Honolulu, Hawaii. Abstract CTNI-61.
FDA approves erdafitinib for locally advanced or metastatic urothelial carcinoma. FDA. January 19, 2024.
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